UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。

Investing.com -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE )股价下跌超过5%，此前该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已对其治疗Sanfilippo综合征A型的基因疗法发出完整回复函（CRL）。

同时，Ultragenyx Pharmaceutical作为生物制药领域的重要企业，其近期市场表现和后续业绩预期同样备受瞩目。 总体来看，周四盘前交易中美股期货的下行趋势以及部分重点公司业绩的数据发布，构成了当前市场较为复杂的局面。

Ultragenyx（RARE）在美国东部时间7月11日16:25:00停牌。停牌原因：有消息未披露，在消息发布前暂停交易消息披露开始通过符合FD法规的传播路径传播1）消息已经通过符合法规FD的方法得到充分的传播;2）纳斯达克交易所已经确定 ...