Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。

同时，Ultragenyx Pharmaceutical作为生物制药领域的重要企业，其近期市场表现和后续业绩预期同样备受瞩目。 总体来看，周四盘前交易中美股期货的下行趋势以及部分重点公司业绩的数据发布，构成了当前市场较为复杂的局面。

Ultragenyx（RARE）在美国东部时间7月11日16:25:00停牌。停牌原因：有消息未披露，在消息发布前暂停交易消息披露开始通过符合FD法规的传播路径传播1）消息已经通过符合法规FD的方法得到充分的传播;2）纳斯达克交易所已经确定 ...

在当今医学领域，罕见病的治疗一直是一个巨大的挑战。您是否曾听说过CDKL5缺乏症和天使综合征？这两种疾病都属于超罕见且严重的遗传性疾病，影响着患者的生活质量和发育能力。最近，优时比和Ultragenyx Pharmaceutical两家公司 ...

Ultragenyx Pharmaceutical今日宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法GTX-102（apazunersen）获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。