美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。 要求该公司暂停Elevidys临床试验。 研究的受试对象可能会面临不合理的风险。 该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。

美国食品药品管理局（FDA）要求Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT）暂停分销Elevidys。要求该公司暂停Elevidys临床试验。研究的受试对象可能会面临不合理的风险。该公司拒绝自愿停止发货Elevidys。 返回搜狐，查看更多 ...

智通财经APP获悉，生物技术公司Sarepta Therapeutics ...

Investing.com - 目前市值为18.3亿美元的Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT )已同意为其杜氏肌营养不良症治疗药物Elevidys添加黑框警告，此举是因第二名患者因急性肝衰竭死亡，据高盛报道。根据 InvestingPro 数据显示，该公司股价在过去一年下跌超过80%，反映了其产品组合面临的持续挑战。

此次降级是在有报道称FDA将要求Sarepta自愿停止所有Elevidys（其用于杜氏肌营养不良症的基因疗法）的出货后做出的。根据 InvestingPro 数据，最近有六位分析师下调了其盈利预期，预计该公司今年将继续亏损。

Investing.com - Sarepta Therapeutics股价周五盘前大幅下跌，此前该公司披露其基因疗法项目再次出现患者死亡事件，这次发生在肢带型肌营养不良症的早期试验中，据彭博社报道。

事实上，这一波不能全怪Sarepta，它已经撑得够久了。 近两年，曾被视为生物医药“明日之星”的基因疗法频频翻车，致命性安全事件频发、黑框警告、临床失利……其商业化与研发端都遇难题，制药巨头们纷纷退场。

美国制药商Sarepta Therapeutics周三表示，计划裁员500人，并在其肌肉疾病基因治疗药物Elevidys的标签上添加严重警告，此前有两名患者因服用该药物而死亡。 美国食品和药物管理局（FDA）要求Sarepta在其产品标签上添加最严重的“黑框”警告，警告能够行走的杜氏肌营养不良症患者，使用Elevidys有急性肝损伤和肝衰竭的风险。

今日， Sarepta Therapeutics公司宣布， 美国FDA已经批准该公司开发的反义寡核苷酸疗法Amondys 45（casimersen）上市，用于治疗特定类型的杜氏肌营养不良症 ...

转自：药融圈 近期，小核酸药物龙头Sarepta Therapeutics 发布2022年业绩预告: 2022 年全年的净产品收入为 8.433 亿美元 (约为 57 亿人民币)，同比增长38% ...

Vyondys 53是一款反义寡核苷酸药物，是美国 FDA 批准的第二种针对DMD的RNA外显子跳跃疗法，该药采用Sarepta公司磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）平台开发。