UX111是一种一次性静脉注射基因疗法，旨在传递SGSH基因的功能性拷贝，以解决导致这种罕见溶酶体贮积病的酶缺乏问题。该疗法在美国获得了多项特殊认定，包括再生医学先进疗法和快速通道认定。 Sanfilippo综合征A型是一种罕见的致命疾病，特征是从幼儿期开始的快速神经退行性变。它影响商业可及地区约3,000至5,000名患者，目前没有获批治疗方法，中位寿命为15年。

Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ: RARE )股价在盘后交易中下跌约27%，此前该公司宣布其针对成骨不全症 (OI)的setrusumab三期Orbit研究将进入最终分析阶段。根据 InvestingPro 分析，该公司过去52周的股价在$29.59至$60.37之间波动，目前似乎被低估。

小摩：维持Ultragenyx Pharmaceutical (RARE.US)评级，由增持调整至增持评级, 目标价由104.00美元调整至117.00美元。 Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介 ...

药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今日公布了3期临床试验GlucoGene的积极顶线结果，该研究评估了在研基因疗法DTX401治疗8岁及以上Ia型糖原储 ...

2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。

今天药融圈要介绍的这家公司叫Ultragenyx，它的产品和研发管线均是罕见病药物。 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：RARE）于2010年在硅谷成立，是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。 经过2轮融资后，于2014年成功在纳斯达克上市。

Ultragenyx 是一家成立于2010年的专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司，其核心关注的领域是那些严重的，目前仍存在巨大未满足临床需求的罕见或者超罕见遗传性疾病。 在2020年6月，FDA… ...

罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症 (TIO)的药物！ Crysvita FGF-23 TIO Ultragenyx 协和麒麟 肿瘤性骨软化症 来源：本站原创 2020-06-19 16:26 Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。

Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。 在欧盟和美国，Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷 ...

2019年10月10日讯 / 生物谷 BIOON/ --Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于开发创新产品治疗严重罕见和超罕见疾病的制药公司。近日，该公司与日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展。